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Premier essai clinique américain avec CRISPR sur des humains

Le premier essai clinique américain avec CRISPR sur des humains ciblera le cancer

CRISPR est à l’heure actuelle l’outil d’édition génétique le plus efficace que connaisse l’humanité et la technologie ne se limite plus à l’édition de plantes ou d’animaux en laboratoire. En novembre 2016, des scientifiques chinois ont testé CRISPR sur un humain, et maintenant, un essai clinique humain de CRISPR est sur le point de débuter aux États-Unis.

En juin 2016, un comité consultatif du National Institutes of Health (NIH) a donné aux médecins de l’University of Pennsylvania Health System (Penn Medicine), dirigé par Edward Stadtmauer, l’agrément initial nécessaire pour débuter les essais cliniques de CRISPR sur les humains. Selon une annonce dans un dossier de tests cliniques en cours, l’équipe est maintenant quasiment prête à débuter l’essai.

Pour ce tout premier test du genre aux États-Unis, Stadtmauer et son équipe prévoient d’utiliser CRISPR pour modifier des cellules T humaines, qui jouent un rôle essentiel dans le système immunitaire, afin de cibler des tumeurs. Pas moins de 18 patients souffrant de trois types de cancer – myélome multiple, sarcome, et mélanome – pourraient s’engager dans cette étude.

Pour leur essai clinique humain de CRISPR, les médecins prévoient de prélever des cellules sanguines des patients et d’éditer les cellules hors du corps, une approche appelée thérapie génétique ex vivo. Le but est de transformer les cellules T en de meilleurs combattants contre le cancer avant de les réintroduire dans le flux sanguin du patient.

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En utilisant CRISPR, les médecins ôteront deux gènes spécifiques des cellules T. L’un est une sorte de molécule « point de contrôle» (PD-1) que les cellules cancéreuses exploitent pour arrêter l’activité du système immunitaire. L’autre est un récepteur que les cellules T utilisent pour détecter les dangers, tels que les germes ou les tissus malades. Ils vont remplacer ce récepteur avec un autre transformé par ingénierie afin que les cellules T ciblent les tumeurs.

Le Parker Institute for Cancer Immunotherapy, un organisme de bienfaisance créé par Sean Parker, le fondateur de Napster, participe au financement de l’essai qui devrait débuter en janvier 2018 et se terminer en janvier 2033 si l’on en croit le dépôt du dossier d’essai clinique. Quoi qu’il en soit, un porte-parole de Penn Medicine a déclaré au MIT Technology Review qu’une date de début n’a pas été confirmée : « Nous sommes à la dernière étape avant de lancer l’essai, mais nous ne pouvons pas fournir de date précise ».

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Pourtant , après au moins deux ans de planification, le premier essai clinique humain de CRISPR semble presque prêt à démarrer, et une fois lancé, le pays rejoindra officiellement la Chine sur la liste très courte de ceux qui ont testé CRISPR sur des humains. On s’attend à ce que l’Europe s’y mette aussi prochainement, mais avec un essai clinique de CRISPR utilisant une approche ex vivo prévue pour commencer plus tard en 2018 avec l’aimable autorisation de l’entreprise de biotechnologie CRISPR Therapeutics.

Les résultats de ces essais cliniques sur des humains sont susceptibles d’avoir un impact considérable sur l’avenir de l’édition génétique. En fin de compte, pendant que CRISPR fait des miracles dans l’agriculture et d’autres domaines, prouver sa capacité à guérir des maladies humaines est sans doute un objectif bien plus conséquent, et l’atteindre pourrait changer à jamais nos soins de santé.

traduction Virginie Bouetel

MIT Technology Review, Clinical Trials, The Scientist, ASH, Wired

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