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Rapport du NAS sur l’édition du génome humain

National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine. 2017. Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance. Washington, DC: The National Academies Press. doi: 10.17226/24623.

National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine. 2017. Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance. Washington, DC: The National Academies Press. doi: 10.17226/24623.

Sous surveillance stricte, les essais cliniques d’édition génomique sur des lignées germinales1 héréditaires pourraient, un jour, être autorisées pour traiter des maladies graves. A ce stade, les essais cliniques dans des cas de maladies non héréditaires (congénitales) devraient être limités au traitement ou à la prévention de maladies ou des déficiences.

WASHINGTON. Les essais cliniques relatifs à l’édition génomique de lignées germinales humaines – ajouter, enlever, ou remplacer des paires de bases d’ADN dans des gamètes ou des embryons très jeunes – pourraient être autorisés dans le futur, mais uniquement pour des cas de maladies graves et sous surveillance stricte, peut-on lire dans un nouveau rapport de la National Academy of Sciences (NAS) et de la National Academy of Medicine (NAM). Le rapport souligne qu’un certain nombre de critères devraient être réunis avant que des essais cliniques avec édition génomique de lignées cellulaires germinales soient engagés. L’édition génomique fait déjà partie des essais cliniques menés dans le traitement de maladies non-héréditaires, et elle ne devrait être autorisée, à ce stade, que pour soigner ou prévenir des affections ou des déficiences.

L’édition génomique est récente. Mais de nouveaux outils d’édition génomique, plus puissants, précis, et moins onéreux, tels que CRISPR/Cas9, ont amenés à un foisonnement de nouveaux champs de recherche et de potentielles applications cliniques, que le problème soit héréditaire ou pas. Ces travaux aspirent à traiter une très grande variété de problèmes de santé humaine. Conscientes des promesses et des inquiétudes que soulèvent cette technologie, la NAS et la NAM ont demandé à un Comité d’étude, constitué d’experts internationaux, d’examiner les aspects et problèmes scientifiques, éthiques, et de gouvernance, entourant l’édition génomique chez l’Homme.

L’édition du génome humain est déjà largement utilisée en recherche fondamentale, lors des premiers stades de développement cellulaires et pour des essais cliniques faisant intervenir des cellules non héréditaires (somatiques2). Ces thérapies affectent exclusivement le patient, et aucune descendance. Ce mode de traitement devrait continuer à être utilisé pour soigner et faire de la prévention de maladies et de déficiences, dans le respect des normes éthiques actuelles, et du cadre réglementaire en matière de développement de thérapie génique. Les autorités de surveillance devraient évaluer la sécurité et l’efficacité des applications proposées, concernant l’utilisation de cellules somatiques, en tenant compte des risques et des bénéfices des utilisations envisagées.

Quoi qu’il en soit, le public est visiblement inquiet des possibilités d’utiliser ces mêmes techniques dans le but, dit-on, d’améliorer les caractéristiques et les capacités humaines telles que la force physique, ou encore pour des usages impossibles tels qu’accroître l’intelligence. Le rapport recommande que l’édition génomique à de telles fins ne soit pas autorisée dans l’état actuel des connaissances. De plus, le grand public devrait être consulté et des discussions devraient avoir lieu avant d’autoriser les essais cliniques pour l’édition génomique de cellules somatiques à des fins autres que le traitement et la prévention de maladies et de déficiences.

« Les outils d’édition du génome humain sont incroyablement prometteurs en matière de compréhension, de traitement, ou de prévention de très nombreuses maladies génétiques dévastatrices. Et cela s’applique également à l’amélioration des traitements de nombreuses autres affections » ont confié Alta Charo, co-présidente du Comité d’étude, Sheldon B. Lubar, Président par distinction, et Warren P. Knowles, Professeur de Droit et de Bioéthique à l’Université de Wisconsin-Madison. « Dans tous les cas, l’édition génomique visant à améliorer les caractéristiques et les capacités au-delà des problèmes de santé communs suscite des inquiétudes quant à savoir d’une part si les bénéfices compensent les risques, et d’autre part en ce qui concerne l’équité s’il s’avère que ces avancées ne seraient accessibles qu’à quelques personnes ».

L’édition génomique de lignées germinales, quant à elle, est controversée du fait que les modifications génétiques seraient transmises à la génération suivante. Selon le rapport, beaucoup voient l’édition génomique de lignées germinales comme le franchissement d’une ligne « éthique inviolable ». Les inquiétudes suscitées vont des objections spirituelles au fait d’interférer avec la reproduction, jusqu’à la spéculation sur les effets que cela pourrait avoir sur les comportements sociaux vis-à-vis des personnes atteintes de déficiences et des risques possibles que cela pourrait engendrer sur la santé et la sécurité des futures générations. Mais l’édition génomique de lignées germinales pourrait fournir aux parents porteurs de maladies génétiques de meilleures options, voire des options plus acceptables pour faire des enfants qui naîtraient ainsi sans ces maladies.

L’édition génomique de lignées germinales héréditaires n’est pas prête à être testée sur des humains. Bien d’autres recherches doivent être menées avant d’être en conformité avec les standards en matière de risques et de bénéfices requis pour les essais cliniques. Malgré tout, la technologie avance très rapidement et dans un future étonnement proche et réaliste, elle pourrait rendre possible l’édition génomique de lignées héréditaires appliquée à des embryons de stades précoces, des ovules, des spermatozoïdes, ou des cellules précurseurs. « Ces possibilités méritent que nous leur portions une considération toute particulière » peut-on lire dans le rapport. Bien que les essais cliniques d’édition génomique de cellules germinales héréditaires doivent être envisagés avec précaution, le Comité déclare que précaution ne signifie pas interdiction.

A l’heure actuelle, ce mode d’édition génomique n’est pas admissible aux États-Unis. Cela est dû au fait d’une interdiction toujours en vigueur de la U.S. Food and Drug Administration, d’utiliser les financements fédéraux dans le but d’examiner « les recherches via lesquelles un embryon humain serait créé intentionnellement ou modifié afin d’y inclure une modification génétique héréditaire ». De nombreux autres pays ont signé une convention internationale interdisant la modification de lignées germinales.

Si les restrictions actuelles étaient levées, et dans le cas des pays où l’édition de lignées germinales serait déjà autorisée, le Comité recommande que des critères stricts devraient être respectés avant la poursuite de tout essai clinique. Cela inclut : 1) absence d’alternatives raisonnables, 2) restriction des essais à l’édition de gènes dont on aura démontré de façon convaincante qu’ils sont à l’origine ou fortement prédisposés à engendrer des maladies ou des états graves, 3) des données précliniques ou cliniques fiables relatives aux risques et bénéfices potentiels en matière de santé, 4) surveillance constante et rigoureuse pendant les essais cliniques, 5) stratégies globales pour le suivi multi-générationnel à long terme, 6) réévaluation continue à la fois des risques et des bénéfices en matière de santé et de société, avec prise en compte constante des commentaires d’un très large public, et enfin, 7) mécanismes fiables de surveillance pour éviter l’extension des usages à d’autres fins que la prévention de maladies ou d’états graves.

L’élaboration des politiques entourant les applications de l’édition du génome humain devrait intégrer une participation du public. Le financement des recherches en la matière devrait inclure le soutien d’études des aspects socio-politiques, éthiques, et légaux, et l’évaluation des efforts menés pour construire une communication publique et s’engager vis-à-vis de ces problèmes.

Le rapport recommande une série de principes généraux qui devraient être utilisés par toute nation dans le cadre de la gouvernance de recherches dans le domaine de l’édition génomique humaine ou de ses applications :

  • Promotion du bien-être : fournir un bénéfice et éviter tout préjudice aux malades
  • Transparence : ouverture et partage des informations par le biais de moyens accessibles et compréhensibles par les patients, leurs familles, et d’autres parties-prenantes
  • Soins : applications des procédures exclusivement lorsque ces dernières sont soutenues par des résultats probants et robustes
  • Science responsable : adhésion aux plus hauts standards en matière de recherche en accord avec les normes internationales et professionnelles
  • Respect des personnes : reconnaissance de la dignité de l’individu et respect de ses décisions
  • Impartialité : traitement de tous les cas de façon identique, avec répartition équitable des risques et des bénéfices
  • Coopération transnationale : engagement dans les approches collaboratives en matière de recherche et de gouvernance dans le respect de la diversité des contextes culturels.

« Les travaux en édition génomique constituent réellement une entreprise internationale, et toutes les nations devraient s’assurer que toutes les applications cliniques possibles reflètent les valeurs sociétales et sont régies par une surveillance et une législation adaptées », ont déclaré le co-président du Comité, Richard Hynes, enquêteur du Howard Hughes Medical Institute, et Daniel K. Ludwig, Professeur en Recherche sur le cancer au Massachusetts Institute of Technology. « Ces principes généraux et les responsabilités qui en découlent devraient se refléter au sein de la communauté scientifique de chaque Etat ainsi que dans les procédures règlementaires ».

Une telle coordination internationale devrait améliorer la cohérence de la règlementation.

L’étude a été financée par la Defense Advanced Research Projects Agency, la Greenwall Foundation, la John D. and Catherine T. MacArthur Foundation, les U.S. Department of Health and Human Services, la U.S. Food and Drug Administration, et le Wellcome Trust, auxquels s’ajoutent le soutien du National Academies’ Presidents’ Circle Fund et du National Academy of Sciences W.K. Kellogg Foundation Fund. La National Academy of Sciences et la National Academy of Medicine sont des organismes privés, à but non lucratif, qui, avec la National Academy of Engineering, fournissent des analyses et des conseils indépendants et objectifs à toute nation afin de trouver des solutions à des problèmes complexes, et renseignent sur les décisions de politique publique en lien avec les sciences, la technologie et la médecine. Les Académies agissent dans le cadre d’une charte du congrès de 1863 à la National Academy of Sciences, signée par le Président Lincoln.

traduction Virginie Bouetel

National Academy of Sciences

1 Lignée germinale : lignée comprenant les cellules à l’origine des gamètes (cellules reproductrices).

2 Lignée somatique : générations successives de cellules aboutissant à la fabrication des divers tissus.

National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine. 2017. Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance. Washington, DC: The National Academies Press. doi: 10.17226/24623.

National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine. 2017. Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance. Washington, DC: The National Academies Press. doi: 10.17226/24623.


Read ‘Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance’ at NAP.edu

Genome editing is a powerful new tool for making precise alterations to an organism’s genetic material. Recent scientific advances have made genome editing more efficient, precise, and flexible than ever before. These advances have spurred an explosion of interest from around the globe in the possible ways in which genome editing can improve human health. The speed at which these technologies are being developed and applied has led many policymakers and stakeholders to express concern about whether appropriate systems are in place to govern these technologies and how and when the public should be engaged in these decisions. Human Genome Editing considers important questions about the human application of genome editing including: balancing potential benefits with unintended risks, governing the use of genome editing, incorporating societal values into clinical applications and policy decisions, and respecting the inevitable differences across nations and cultures that will shape how and whether to use these new technologies. This report proposes criteria for heritable germline editing, provides conclusions on the crucial need for public education and engagement, and presents 7 general principles for the governance of human genome editing.

Source : Read ‘Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance’ at NAP.edu

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