La révolution CRISPR continue. La technique de modification du génome a maintenant été testée chez les animaux comme une thérapie possible pour améliorer la vue des personnes avec des maladies oculaires héréditaires, et les résultats sont au beau fixe bien qu’ils restent encore plusieurs obstacles.

« Nous sommes certainement très enthousiasmés par le potentiel, » a déclaré Alex Hewitt à l’Université de Tasmanie, en Australie, dont l’équipe a montré qu’il est possible d’utiliser CRISPR pour désactiver les gènes dans les yeux de souris.

Les premiers essais de traitements CRISPR chez les personnes pourraient bientôt commencer. En août, un groupe en Chine envisage de traiter le cancer du poumon avec la technique (voir « Premier essai chez l’humain »). L’équipe va tout simplement éliminer les cellules immunitaires de l’organisme, modifier leur ADN pour les rendre meilleurs pour détruire les cellules cancéreuses, et les remettre. Pour beaucoup d’autres maladies, cependant, nous devons trouver d’autres façons d’utiliser CRISPR pour modifier les cellules alors qu’ils sont encore à l’intérieur de l’organisme – un défi beaucoup plus grand.

L’utilisation de l’édition du génome pour traiter les maladies de l’œil, est plus facile pour obtenir un nouvel ADN dans les cellules de l’œil que pour les autres tissus. Plusieurs équipes explorent la possibilité – la firme Editas Medicine à Cambridge, Massachusetts, dit, qu’elle espère pouvoir commencer les tests d’un traitement CRISPR pour une forme de cécité chez les personnes l’année prochaine.

“This is the first time genome editing has been tested using a method known to be safe for us“

Tous les groupes font face à un gros obstacle : obtenir les outils nécessaires pour utiliser CRISPR dans l’œil. Les gènes qui codent pour les machines CRISPR sont grands et n’entrent pas dans un seul virus de type communément utilisé pour insérer le nouvel ADN dans les cellules. Maintenant, l’équipe de Hewitt a montré que, en répartissant la charge entre les deux virus, ces gènes peuvent être insérés dans les yeux de souris et de désactiver un gène cible.

Le problème avec l’aide de deux virus est qu’il réduit le nombre de cellules qui sont susceptibles de recevoir le nouvel ADN. Mais malgré cela, l’équipe de Hewitt étaient en mesure de désactiver avec succès un gène spécifique dans 84 % des cellules rétiniennes des souris (Investigative Opthalmology and Visual Science, doi.org/bm2r).

Il s’agit d’un résultat très encourageant. Modifier seulement 10 pour cent des cellules de la rétine pourrait être suffisant pour préserver la vision dans certains cas de maladies oculaires héréditaires, et Hewitt explique que la méthode devrait fonctionner tout aussi bien chez les personnes.

C’est la première fois que l’édition du génome a été testé sur l’œil en utilisant une méthode de transfert de gènes, nous savons déjà qu’il est sans danger pour les humains – virus adéno-associé. Une poignée d’autres études chez les animaux ont été publiées, mais ces expériences utilisent des impulsions électriques pour obtenir des gènes CRISPR dans les cellules de la rétine. « Si c’est appliqué sur un être humain, ceci ferait frire fondamentalement la rétine, » dit Hewitt.

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