Skip to content

La FDA approuve une thérapie génique révolutionnaire pour le cancer

Une thérapie révolutionnaire du cancer qui utilise des cellules immunitaires génétiquement modifiées a été approuvée par la Food and Drug Administration des États-Unis, inaugurant une nouvelle ère de traitement contre le cancer. Le traitement, appelé thérapie CAR-T Kymriah, sera vendu par Novartis pour 475 000 $. Mais comme l’écrit Emily Mullin du MIT Technology Review, il existe de grands risques dans ce type de traitements à haut risque.

La thérapie est conçue pour traiter un type souvent létale de cancer du sang et de la moelle osseuse – leucémie aiguë lymphoblastique – qui affecte les enfants et les jeunes adultes.

« Nous entrons dans une nouvelle ère en matière d’innovation médicale avec la possibilité de reprogrammer les cellules propres d’un patient pour attaquer un cancer mortel, a déclaré le commissaire de la FDA Scott Gottlieb dans un communiqué.

La thérapie est un traitement personnalisé qui utilise les cellules T d’un patient, un type de cellule immunitaire. Les cellules T d’un patient sont extraites et congelées cryogéniquement afin qu’elles puissent être transportées vers le centre de fabrication de Novartis dans le New Jersey. Là, les cellules sont modifiées génétiquement pour avoir un nouveau gène qui code pour une protéine – appelée un récepteur antigénique chimérique, ou CAR. Cette protéine dirige les cellules T pour cibler et tuer les cellules de leucémie avec un antigène spécifique sur leur surface. Les cellules génétiquement modifiées sont ensuite infusées dans le patient.

Dans un essai clinique chez 63 enfants et de jeunes adultes atteints d’une leucémie lymphoblastique aiguë, 83% des patients qui ont reçu la thérapie CAR-T ont eu leurs cancers aller en rémission dans un délai de trois mois. À six mois, 89% des patients qui recevaient le traitement vivaient encore, et à 12 mois, 79% avaient survécu.

Bien que la thérapie Novartis ait montré des résultats extraordinaires chez les patients, des questions demeurent quant à la façon dont l’entreprise pourra fabriquer des thérapies personnalisées assez rapidement pour les amener chez les patients à travers le pays. Novartis dit qu’il faut en moyenne 22 jours pour créer la thérapie, à partir du moment où les cellules d’un patient sont enlevées jusqu’à leur retour dans le patient. Kymriah sera initialement disponible dans 20 hôpitaux américains d’ici un mois, selon Novartis. Au total, 32 sites offriront la thérapie.

La thérapie CAR-T a également été connue pour provoquer des effets secondaires potentiellement mortels chez certains patients, y compris des problèmes neurologiques et une réaction appelée syndrome de libération de cytokines. Juno Therapeutics a terminé une étude CAR-T plus tôt cette année après que les patients sont morts d’un œdème cérébral ou un gonflement dans le cerveau. Aucun patient traité avec le traitement de Novartis CAR-T n’est décédé à cause de cette complication, selon l’entreprise.

La FDA définit la thérapie génique comme un médicament qui introduit du matériel génétique dans l’ADN d’une personne pour remplacer le matériel génétique défectueux ou manquant pour traiter une maladie ou une affection médicale. Il s’agit de la première thérapie de ce genre à être disponible aux États-Unis, selon la FDA. Deux thérapies géniques pour des maladies rares et héréditaires ont déjà été approuvées en Europe.

L’Europe donne le feu vert à la première thérapie génique pour les enfants
Drépanocytose : rémission des signes de la maladie chez le premier patient au monde traité par thérapie génique

1 Comment »

Laisser un commentaire

Shares