L’Europe donne le feu vert à la première thérapie génique pour les enfants
A vector, which is used to transport the healthy gene into the patient’s cells, is seen in this undated handout image provided by GlaxoSmithKline on April 1, 2016. REUTERS/Grant Thompson/GSK/Handout via Reuters
La première thérapie génique du monde pour des enfants, développée par des scientifiques italiens et GlaxoSmithKline, a eu un avis favorable recommandant la commercialisation en Europe, boostant la technologie d’avant-garde pour corriger les gènes défectueux.
L’Agence européenne du médicament (EMA) a approuvé, le 1er avril, la thérapie « Strimvelis » pour un petit nombre d’enfants avec un déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase (ADA-DICS) pour lesquels aucun donneur correspondant de moelle osseuse n’est disponible.
Le déficit immunitaire combiné sévère (DICS) par déficit en adénosine désaminase (ADA) est une forme de DICS caractérisée par une lymphopénie profonde et un taux d’immunoglobuline de tous les isotypes très bas provoquant des infections opportunistes graves et récurrentes.
Environ 15 enfants par an sont nés en Europe avec cette maladie génétique ultra-rare, ce qui les rend incapables de faire un type de globules blancs. Ils survivent rarement au-delà de deux ans à moins que leur fonction immunitaire soit restaurée avec une greffe de moelle osseuse compatible.
DICS est connu comme la maladie de « bébé bulle », car ils ont un système immunitaire si faible, qu’ils doivent vivre dans des environnements stérilisés et exempts de germes.
Le médicament est une thérapie génique de cellules souches créées pour un patient individuel à partir de leurs propres cellules qui est destinée à corriger la cause de la maladie. Si elle est approuvée par la Commission européenne, le médicament – actuellement connu sous le nom GSK2696273 (autologues CD34 + cellules transduites pour exprimer ADA) – sera commercialisée sous la marque Strimvelis, pour le traitement des patients atteints d’ADA-DICS – ce qui en fera la deuxième thérapie génique à être approuvé en Europe, après UniQure’s Glybera, qui traite une maladie du sang adulte rare.
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