Les Etats-Unis ont officiellement commencé à utiliser CRISPR sur les humains

En juin 2016, le National Institutes of Health avait donné le feu vert à une équipe de recherche de l’Université de Pennsylvanie (UPenn) pour commencer à utiliser CRISPR sur les humains.

Lundi, un porte-parole de l’UPenn a confirmé à NPR que les chercheurs de l’institution ont officiellement commencé à utiliser CRISPR sur les humains, marquant ainsi une première nationale qui pourrait conduire à une utilisation plus répandue de la technologie dans le futur.

Le porte-parole a déclaré à NPR que l’équipe de l’UPenn avait jusqu’à présent utilisé CRISPR pour traiter deux patients atteints de cancer, l’un avec un myélome multiple et l’autre avec un sarcome. Tous deux avaient fait une rechute après les traitements habituels contre le cancer.

Premier essai clinique américain avec CRISPR sur des humains

Pour l’essai, les chercheurs ont prélevé des cellules du système immunitaire des patients, ont utilisé CRISPR pour modifier les cellules afin de cibler les tumeurs, puis les ont restituées dans le corps des patients.

“Les conclusions de cette étude seront communiquées au moment opportun par le biais d’une présentation lors d’une réunion médicale ou d’une publication évaluée par des pairs”, a déclaré un porte-parole de l’UPenn à NPR.

Il s’agit peut-être du premier essai avec CRISPR chez l’humain aux États-Unis, mais de nombreux autres essais sont déjà en cours pour déterminer si cette technologie peut traiter efficacement une variété de maladies et de troubles.

Comme l’a déclaré Fyodor Urnov, spécialiste de l’édition génétique, à NPR, “2019 est l’année où les roues d’entraînement se détachent et où le monde entier voit ce que CRISPR peut vraiment faire pour le monde dans le sens le plus positif du terme”.

NPR

L’édition génétique par CRISPR pourrait induire des centaines de mutations imprévues dans l’ADN

Une nouvelle étude réalisée par le Columbia University Medical Center lance un avertissement aux scientifiques utilisant CRISPR-Cas9. L’étude a montré que la technologie d’édition génétique pouvait engendrer des mutations imprévues, pouvant restées inaperçues si on les recherche uniquement via des algorithmes.

L’édition génétique est une technologie relativement récente, et il n’existe aucune autre méthode disponible à l’heure actuelle présentant la rapidité, la précision et l’efficacité de CRISPR-Cas9. Son succès est tout à fait inédit dans de nombreux domaines tels que la médecine, permettant à des scientifiques d’éditer le virus HIV hors d’un organisme vivant et de développer un moyen d’en finir avec la malaria en induisant des modifications chez les moustiques.

Les modifications de l’ADN dans la nature peuvent modifier radicalement les écosystèmes de manière inattendue
CRISPR peut modifier une espèce entière
Une note d’avertissement pour les amateurs de CRISPR : Quelques mises en garde sur la révolution CRISPR sont sorties de l’American Society of Hematology en juillet 2016 à Washington.
Les dangers de l’édition du génome humain pour la reproduction

Les scientifiques chinois affirment qu’ils ont déjà utilisé CRISPR sur des êtres humains, et que des essais cliniques sont en cours chez des patients (y compris aux USA). Compte tenu de l’étendue des applications de CRISPR à l’heure actuelle et dans le monde entier, les chercheurs du Columbia University Medical Center (CUMC) mettent en garde sur ces utilisations. Une étude publiée dans la revue Nature Methods a révélé que CRISPR-Cas9 peut engendrer des modifications imprévues du génome.

CRISPR-Cas9 : Premier test humain en Chine pour la technique d’édition du génome
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Un premier essai humain avec CRISPR ?
L’argent derrière le premier test humain CRISPR vient du milliardaire Sean Parker
Feu vert pour le premier essai humain avec CRISPR

« Nous avons le sentiment qu’il est essentiel que la communauté scientifique prenne en considération les risques potentiels de toutes les mutations non ciblées causées par CRISPR, y compris les mutations d’un simple nucléotide, et les mutations au sein de zones non-codées du génome » a expliqué le co-auteur de l’étude Stephen Tsang, du CUMC, dans un communiqué de presse.

Dans l’étude, l’équipe de Tsang a séquencé le génome de souris qui avaient préalablement été traitées par CRISPR dans le cadre d’un essai de traitement de la cécité. Ils ont recherché toutes les mutations possibles, y compris celles qui auraient pu modifier un simple nucléotide. Les chercheurs ont recensé le chiffre ahurissant de 1500 mutations de nucléotide simple et plus de 100 délétions ou insertions à plus grande échelle sur les génomes des deux individus étudiés.

L’étude ne suggère pas que l’on stoppe totalement les travaux sur CRISPR, loin de là. Après tout, l’utilisation de CRISPR a été un succès chez les souris qui ont été traitées par ce procédé. En revanche, les scientifiques mettent en garde et demandent la mise en place d’une méthode plus claire quant au suivi des mutations, délétions, ou insertions au sein du génome. Ils proposent de procéder au séquençage complet du génome au lieu de faire confiance à des algorithmes informatiques, qui n’ont détecté aucune des mutations découvertes grâce à cette étude.

« Nous espérons que nos découvertes encourageront d’autres chercheurs à utiliser le séquençage du génome complet comme méthode pour déterminer les effets non-ciblés de leurs techniques utilisant CRISPR, mais également pour envisager des versions différentes, plus sûres et plus précises de l’édition génétique » confie Tsang.

« Les algorithmes prédictifs semblent être fiables lorsque CRISPR est utilisée dans des cellules ou des tissus produits dans des boîtes de Pétri, mais le séquençage du génome complet n’a pas été utilisé pour rechercher tous les effets secondaires imprévus au sein d’animaux vivants » a ajouté le co-auteur de l’étude Alexander Bassuk, de l’University of Iowa.

traduction Virginie Bouetel

Phys, Nature Methods, Columbia University Medical Center

Des chercheurs ont trouvé un “bouton de réinitialisation” pour les cellules vieillissantes

De la revitalisation des battements cardiaques et l’accroissement de la longévité, à l’élimination des pathologies via l’édition génétique, les défis sanguins sont abordés avec de nouvelles solutions aussi vite qu’il nous est possible d’innover.

Bien que bon nombre des solutions que nous avons actuellement puissent traiter les pathologies sanguines de façon réactive, des chercheurs de l’Université de Lunds en Suède ont mis au point une méthode qui pourrait traiter les troubles sanguins de façon proactive.

Notre sang change à mesure que nous vieillissons en raison de l’épigénétique, un processus par lequel notre expression génétique est réduite ou activée au fil du temps, sans modification du code génétique lui-même. Avec ceci en tête, l’équipe de chercheurs de l’Université de Lunds a examiné les cellules souches hématopoïétiques (CSH) de souris âgées pour voir si celles-ci pourraient déverrouiller les mystères du vieillissement de nos cellules.

Les cellules CSH sont des progéniteurs de toutes les autres cellules sanguines. À mesure que nous vieillissons, les scientifiques croient que nos cellules vieillissent aussi. Le vieillissement des cellules sanguines signifie que nous sommes plus vulnérables à des maladies comme la leucémie, qui ciblent spécifiquement ces cellules. De même, les chercheurs ont observé une fonctionnalité réduite du sang de leurs souris vieillissantes.

Mais quand les vieilles souris se sont vues donner des cellules souches pluripotentes induites (IPS) – essentiellement un ensemble de cellules souches fraîches – quelque chose de tout à fait passionnant s’est passé. Les cellules IPS ont servi de « bouton de réinitialisation », reprogrammant les cellules souches du sang et déclenchant ainsi une sorte de rajeunissement.

Les chercheurs ont observé que les cellules CSH progénitrices des souris âgées ont commencé à produire des cellules sanguines fonctionnellement semblables à celles observées chez les souris plus jeunes.

Les données du groupe suggèrent que le vieillissement CSH peut être inversé par l’introduction de cellules IPS. Il est important de noter, cependant, que ces changements dans la production de cellules sanguines ne se produisent pas principalement en raison de mutations – mais en raison de changements épigénétiques dans l’expression des gènes au fil du temps. Avec leurs résultats encourageants, l’équipe de recherche est optimiste dans le fait d’être plus près de développer des thérapies qui pourraient réduire l’incidence des troubles sanguins, y compris les trois principaux types de cancers du sang et plus de 100 maladies liées au sang.

Traduction Thomas Jousse

Engadget, Nature, Futurism

Se souvenir de Ruth Hubbard

Posté par Marcy Darnovsky le 8 septembre 2016

Ruth Hubbard — éminente biologiste, érudite féministe, aux multiples facettes dans la défense de la justice sociale et critique de ce qu’elle appelle « le mythe du gène » — est décédée le 1er septembre à l’âge de 92 ans. Ses efforts d’intérêt scientifique et publique à suivre et à façonner la politique de la génétique humaine ont été une source d’inspiration importante pour beaucoup de travaux sur ces questions aujourd’hui, y compris ceux qui ont contribué à établir le Center for Genetics and Society.

En 1974, Ruth est devenue la première femme à recevoir une titularisation dans le département de biologie de l’Université d’Harvard. En 1983, elle a été membre fondateur du Council for Responsible Genetics. Elle a également siégé au Conseil d’administration du Conseil des peuples autochtones sur le biocolonialisme et le Massachusetts chapter of the American Civil Liberties Union.

Ses ouvrages incluent The Politics of Women’s Biology (1990), Exploding the Gene Myth: How Genetic Information is Produced and Manipulated by Scientists, Physicians, Employers, Insurance Companies, Educators, and Law Enforcers (with Elijah Wald, 1993), and Profitable Promises:  Essays on Women, Science, and Health (2002).

Ruth a pris une série de défis politiques et sociaux liés à la politique de la science, le déterminisme génétique, la race et le sexe. Parmi ces derniers était la modification de la lignée germinale humaine, dont elle s’est fortement opposée. En 1999, elle a cosigné « Human germline gene modification: a dissent » – Modification génique germinale humaine : une dissidence – avec Stuart Newman et Paul Billings dans The Lancet.

En 1993, elle a écrit Exploding the Gene Myth (Exploser le mythe du gène) : de toute évidence, les implications eugéniques de la modification de la lignée germinale humaine sont énormes. Cela nous amène dans un monde nouveau (Brave New World) dans lequel les scientifiques ou autres arbitres auto-proclamés de l’excellence humaine, seraient en mesure de décider quels sont les « mauvais » gènes et quand les remplacer par des « bons »… Nous devons prêter attention aux expériences qui seront proposées pour les manipulations génétiques de la lignée germinale et de s’opposer aux justifications, raisonnements qui seront présentés et mis en avant pour faire avancer leur mise en œuvre, n’importe où et toutes les fois qu’ils sont discutés.

La nécrologie du Boston Globe pour Ruth fournit des détails sur sa vie longue et influente et sa carrière, tout comme une nécrologie rédigée par sa famille qui peut être trouvé ici.

source

« Fixer » les cellules des vaisseaux sanguins pour diagnostiquer les dysfonctionnements de coagulation du sang

The microfluidic device developed at the Wyss Institute emulates the interface between the endothelium and circulating blood, opening new doors to diagnosing blood clotting diseases caused by dysfunction or inflammation of endothelial cells, which line all blood vessels and influence the process of hemostasis. Credit: Wyss Institute at Harvard University

Un nouveau dispositif microfluidique (puce microfluidique) détecte comment les cellules endothéliales contribuent à l’hémostase.

(BOSTON) — En cas de dysfonctionnement, l’endothélium vasculaire – le tissue qui recouvre les vaisseaux sanguins de l’ensemble du système circulatoire du corps – joue un rôle considérable dans le développement de nombreuses maladies chez l’Homme, parmi lesquelles le diabète, les accidents vasculaires cérébraux, les maladies cardiaques, les infections virales et le cancer. Ceci est dû au fait que les cellules endothéliales sont sensibles au flux sanguin et interagissent également avec les cellules sanguines via les molécules présentes à leur surface, permettant ainsi la modulation de la coagulation sanguine et le fonctionnement des plaquettes. Lorsque l’hémostase a lieu normalement, l’endothélium évite l’hémorragie et la formation de caillot. Cependant, le dysfonctionnement ou l’inflammation de l’endothélium peut générer des coagulations anormales à l’intérieur des vaisseaux sanguins, engendrant des obstructions mortelles de ces derniers ou des hémorragies.

« Les anomalies de coagulation sanguine, ou d’activation des plaquettes, constituent des problèmes médicaux majeurs et la façon de laquelle nous les étudions aujourd’hui est excessivement simplifiée » explique Donald Ingber, M.D., Ph.D., Directeur du Wyss Institute Founding, également appelé « Judah Folkman Professor of Vascular Biology » à la Harvard Medical School et pour le programme de Biologie vasculaire de l’Hôpital des enfants de Boston, mais aussi Professeur de Bio-ingénierie à la Harvard John A. Paulson School d’ingénierie et de sciences appliquées. «  A l’heure actuelle, pour contrôler l’hémostase, les cliniciens ne possèdent pas d’outils prenant en compte les interactions importantes d’un point de vue physiologique qui ont lieu entre les cellules endothéliales et le flux sanguin ».

Jusqu’ici, l’interface très particulière existant entre les cellules endothéliales et le sang circulant dans les vaisseaux n’a pas pu être reproduite avec précision sous forme de dispositif diagnostique adapté, du fait de la difficulté d’incorporer des cellules endothéliales vivantes dans un dispositif robuste d’expérimentation.

Aujourd’hui, une équipe menée par Ingber au Wyss Institute for Biologically Inspired Engineering à l’Université d’Harvard a découvert que les cellules endothéliales n’ont pas besoin d’être « vivantes » pour avoir des effets sur la coagulation sanguine. Un nouveau dispositif développé par cette équipe, publié en août dans la revue Biomedical Microdevices, a pu contrôler la formation de caillots de sang et permettre de diagnostiquer l’efficacité d’une thérapie antiplaquettaire, en produisant à échelle microscopique de minuscules canaux bordés par des cellules endothéliales humaines « fixées » chimiquement et qui imitent les conditions cellulaires et vasculaires du flux sanguin à l’intérieur du corps d’un patient encore mieux qu’une surface nue.

« C’est un dispositif imitant le vivant (bioinspiré) contenant le fonctionnement endothélial d’un patient malade sans utiliser de cellules vivantes à proprement parler, et cela a considérablement amélioré la robustesse du dispositif », a déclaré le premier auteur de l’étude, Abhishek Jain, Ph.D., ancien post-doctorant du Wyss Institute, et qui a récemment été recruté comme professeur assistant en ingénierie biomédicale à l’Université A&M du Texas.

Ce diagnostic de coagulation sanguine peut même être utilisé pour étudier les effets de l’inflammation endothéliale sur les caillots de sang, ce qui peut être particulièrement utile chez des patients souffrant d’athérosclérose, une maladie chronique générant la formation de plaques qui durcissent et rétrécissent les vaisseaux sanguins.

« C’est l’un des premiers exemples de la valeur ajoutée que constituent les systèmes de culture cellulaire microfluidiques dans le cadre de diagnostiques cliniques » a déclaré le co-auteur de l’étude, Andries van der Meer, Ph.D., ancien post-doctorant du Wyss Institute, aujourd’hui professeur assistant à l’Université des technologies appliquées aux cellules souches à Twente, aux Pays-Bas. « En utilisant un tissu mort, fixé chimiquement, on ouvre un chemin encourageant et peu risqué vers le développement d’expérimentations et de produits. »

Une étude précédente, menée par Ingber et son équipe, a mis en évidence que recréer le caractère physique et le flux sanguin de la vascularisation à l’intérieur de canaux microfluidiques leur permettait de prédire le moment précis où pourraient se former des caillots, avec des applications potentielles dans le contrôle en temps réel chez des patients recevant un traitement intraveineux d’anticoagulants, afin de prévenir les complications telles que les accidents vasculaires cérébraux et des occlusions vasculaires. Leur plus récent dispositif ajoute un nouveau niveau de complexité en intégrant la fonctionnalité de l’endothélium vasculaire dans un dispositif de diagnostic qui pourrait être fabriqué, stocké, et expédié à des fins cliniques, ce qui n’avait pas été imaginé possible jusqu’à aujourd’hui.

“Nos efforts pour imiter le système vasculaire de manière concluante à l’intérieur d’un dispositif microfluidique ont mené à deux pistes de développement technologique, qui pourraient potentiellement être combinées à l’avenir pour développer des systèmes mobiles utilisés pour réaliser des diagnostiques et même identifier quels états de la maladie mènent à la formation de caillots dans le sang », affirme Ingber. « Ensemble, ils représentent une nouvelle gamme de micro-dispositifs physiologiquement pertinents, qui intègrent des signaux mécaniques critiques, et qui pourraient avoir un impact à court terme sur la compréhension et la prévention des dysfonctionnements hémostatiques ».

Wyss Institute

Traduction Virginie Bouetel

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Les experts prédisent que la Chine mettra au point les premiers surhommes génétiquement améliorés

La Chine est amenée à être le chef de file mondial dans l’amélioration génétique, étant donné que de nombreux pays occidentaux jugent cette science comme contraire à l’éthique et trop dangereuse à mettre en œuvre.

Une note d’avertissement pour les amateurs de CRISPR

Comme l’état de la science apporte des perspectives comme celles-ci plus proche de la réalité, un débat international fait rage sur l’éthique pour l’amélioration des capacités humaines avec les biotechnologies comme les pilules intelligentes, les implants cérébraux et l’édition de gènes.

Cette discussion s’est intensifiée l’an dernier avec l’avènement de l’outil d’édition de gènes CRISPR-cas9, qui soulève le spectre de bricoler avec notre ADN pour améliorer les caractéristiques comme l’intelligence, athlétisme, et même le raisonnement moral.

Alors, sommes-nous au bord d’un monde nouveau de l’humanité génétiquement amélioré ? Peut-être.

Il est raisonnable de croire que n’importe quel changement radical vers l’amélioration génétique ne sera pas centré dans les pays occidentaux comme les États-Unis ou le Royaume-Uni, où beaucoup de technologies modernes sont mises au point.

Au lieu de cela, l’amélioration génétique est plus susceptible d’émerger en Chine.

CRISPR peut modifier une espèce entière

De nombreuses enquêtes auprès des populations occidentales ont trouvé une opposition importante à de nombreuses formes d’amélioration humaine.

Par exemple, une récente étude Pew de 4 726 américains a constaté que la plupart ne voudraient pas utiliser un implant cérébral pour améliorer leur mémoire, et la majorité relative voient ces interventions comme moralement inacceptables.

Un examen plus large des sondages d’opinion ont trouvé une opposition importante dans des pays comme l’Allemagne, les États-Unis et le Royaume-Uni à sélectionner les meilleurs embryons pour l’implantation basée sur des traits non-médicaux comme l’apparence ou l’intelligence.

Il y a encore moins d’appui pour la modification directe des gènes afin d’améliorer les caractéristiques dans ce que l’on appelle les bébés sur-mesure ou à la carte.

L’opposition sur la mise en valeur, notamment l’amélioration génétique, dispose de plusieurs sources.

Le sondage Pew susmentionné a constaté que la sécurité est une préoccupation importante – en ligne avec des experts qui disent que bricoler avec le génome humain comporte des risques importants.

Pourquoi la Chine pourrait être à la tête de l’amélioration génétique ?

En Chine, l’amélioration génétique peut être liée à approuver plus généralement les attitudes à l’égard des programmes eugéniques anciens tels que l’avortement sélectif des foetus atteints de troubles génétiques graves, bien que plus de recherches sont nécessaires pour expliquer la différence.

Toutefois, les pays occidentaux croient que ce type de science est contraire à l’éthique et trop dangereux de poursuivre.

Les responsables américains ont déclaré que le financement fédéral de la recherche sur l’édition génétique germinale est interdit.

Alors que le financement gouvernemental de la Chine les a amené à être les premiers à modifier les gènes des embryons humains à l’aide de l’outil CRISPR-cas9 en 2015.

Les scientifiques chinois modifient encore des embryons humains

Les démocraties occidentales sont, par leur conception, sensible à l’opinion populaire.

Les politiciens élus seront moins enclins à financer des projets controversés et plus susceptibles de les restreindre.

En revanche, les pays comme la Chine qui ne disposent pas de systèmes démocratiques directs sont ainsi moins sensibles à l’opinion et les fonctionnaires peuvent jouer un rôle démesuré dans le façonnement de l’opinion publique pour l’aligner sur les priorités du gouvernement.

DailyMail

Une note d’avertissement pour les amateurs de CRISPR

Quelques mises en garde sur la révolution CRISPR sont sorties de l’American Society of Hematology la semaine dernière à Washington.

Le point le plus litigieux implique le danger des effets hors cible, qui se produisent lorsque CRISPR ne modifie pas la cible visée, mais une région différente du génome total. En théorie, cela pourrait provoquer des effets néfastes, y compris le cancer (si, par exemple, CRISPR désactive un gène suppresseur de tumeur).

De nombreux chercheurs, y compris ceux qui prévoient des essais cliniques, utilisent « dans les méthodes in silico » — des algorithmes basés sur la biologie computationnelle pour prédire quelles régions du génome sont assez similaires à la région ciblée. Malheureusement, « l’algorithme manque un bon nombre d’entre eux, » a déclaré le Dr J. Keith Joung du Massachusetts General Hospital. « Ils ne sont pas vraiment très bons pour prédire où il y aura des effets hors cible, » dit Joung, qui est co-fondateurs de Editas Medecine et a des intérêts financiers dans d’autres entreprises biotechnologiques.

Une autre raison de s’inquiéter : les génomes de deux individus sont identiques. Donc même si la plupart des patients n’ont aucun ADN qui pourrait emmener CRISPR loin de sa cible, certains patients sont très susceptibles d’avoir ces séquences, grâce à des mutations aléatoires.

Les amateurs de CRISPR ont-ils leur tête dans le sable sur la sécurité de la modification génétique ?

Tandis que les 150 experts de l’industrie, du milieu universitaire, les National Institutes of Health et la Food and Drug Administration ont été optimistes sur la possibilité d’utiliser l’édition de génome pour traiter et guérir la drépanocytose, la leucémie, le VIH/SIDA et d’autres troubles sanguins, une préoccupation émergente que certains enthousiastes CRISPR-ers ne tiennent pas compte des preuves croissantes que CRISPR seraient susceptibles de modifier par inadvertance des régions du génome autres que celles prévues.

« Dans les premiers jours de ce domaine, les algorithmes ont été générés pour prédire les effets hors cible et [faits] disponibles sur le web, » a déclaré Joung. D’autres recherches ont montré, cependant, que ces algorithmes, y compris celui du MIT et un autre appelé E-CRISP , « ont manqué un bon nombre » d’effets hors cible. « Ces outils sont utilisés dans beaucoup de documents, mais ils ne sont vraiment pas très bons pour prédire où il y aura des effets hors cible, » dit-il. « Nous pensons que nous pouvons obtenir des effets hors cible à moins de 1 %, mais nous devons faire mieux, » surtout si la modification du génome doit être utilisée sans danger pour traiter les patients.

Les effets hors cible se produisent à cause de la façon dont CRISPR fonctionne. Il comporte deux parties. RNA makes a beeline for the site in a genome specified by the RNA’s string of nucleotides, and an enzyme cuts the genome there. Trouble is, more than one site in a genome can have the same string of nucleotides. Scientists might address CRISPR to the genome version of 123 Main Street, aiming for 123 Main on chromosome 9, only to find CRISPR has instead gone to 123 Main on chromosome 14.

À titre d’exemple, Joung a montré, que CRISPR est censé modifier un gène appelé VEGFA (qui stimule la production des vaisseaux sanguins, y compris ceux utilisés par des tumeurs cancéreuses) sur le chromosome 6. Mais, les études montrent, que CRISPR peut également frapper des gènes sur pratiquement chacun des 22 autres chromosomes humains. Il en va de même pour les CRISPRs qui visent d’autres gènes. Bien que chaque CRISPR à zéro à une dizaine de sites hors-cible « connu »  (où « connu » des moyens prévus par ces algorithmes basés sur le web), Joung dit, qu’il peut y avoir jusqu’à 150 « nouveaux » sites hors-cible, les chercheurs n’avaient aucune idée que ces erreurs étaient possibles.

Une des raisons de s’inquiéter des effets hors-cible est que l’édition de génome peut désactiver un gène suppresseur de tumeur ou activer un cancérigène. Il pourrait également permettre à des morceaux de deux chromosomes différents, de se réunir, un phénomène appelé translocation, qui est la cause de la leucémie myéloïde chronique, entre autres problèmes.

Lire la suite sur STAT News

→ voir aussi : Les dangers de l’édition du génome humain pour la reproduction

L’avenir (immédiat) de CRISPR est chinois

Les chercheurs en Chine prévoient d’utiliser la technologie d’édition du génome CRISPR-cas9 chez les patients dès le mois prochain, a rapporté Nature jeudi. Comme leurs homologues américains, le groupe chinois utiliserait CRISPR pour modifier les lymphocytes T (cellules T), du système immunitaire chez les patients atteints d’un cancer. Ils cherchent à désactiver le PD-1.

Lire la suite sur STAT News

Feu vert pour le premier essai humain avec CRISPR

Vous pensez que l’ approbation de cette thérapie expérimentale est une “évidence”, mais sachez que les essais de thérapie génique humaine ont été cahoteux depuis 1999 .

Les premiers essais pourraient commencer dès la fin de l’année.
Un premier essai humain avec CRISPR ?
L’argent derrière le premier test humain CRISPR vient du milliardaire Sean Parker

Lire l’article sur Nature News

L’argent derrière le premier test humain CRISPR vient du milliardaire Sean Parker

Une nouvelle vague de traitements contre le cancer pourrait combiner l’immunothérapie et l’édition génétique.

Le premier test proposé de la technologie d’édition génétique CRISPR pour les êtres humains est financé par le milliardaire Sean Parker, a appris MIT Technology Review.

Le nouveau traitement contre le cancer, initialement divulgué la semaine dernière, est en cours d’examen par un comité consultatif fédéral à Washington, D.C., et pourrait devenir le premier essai clinique impliquant CRISPR, la sulfureuse technologie de modification génétique.

Nous pouvons maintenant rapporter que Parker, un homme de 36 ans dont les ressources nettes sont estimées à $2,4 milliards, finance l’étude.

Parker, plus connu pour son rôle en tant que premier président de Facebook et co-créateur du site de partage de musique Napster, s’est projeté dans la recherche sur le cancer en avril, disant qu’il donnerait $250 millions en financements à six centres, dont un à l’University of Pennsylvania, dans ce qu’il appelle un « projet Manhattan pour guérir le cancer avec le système immunitaire. »

Penn a confirmé que la fondation de charité de Parker financerait l’essai, qui utilisera l’édition génétique pour modifier le système immunitaire des lymphocytes T pour attaquer trois types de cancers : le myélome, le mélanome, et le sarcome.

Le soutien de Parker souligne comment les riches entrepreneurs d’internet pensent pouvoir accélérer la recherche sur le cancer. Parker, un ancien hacker dont le résumé comprend une altercation avec le FBI, dit qu’il pense que les lymphocytes T sont « comme de petits ordinateurs » pouvant être reprogrammés (voir  « 10 découvertes technologiques de 2016 : ingénierie immunitaire »).

Il n’y a pas de pénurie de financement pour la thérapie immunitaire. De nouveaux médicaments sont capables de guérir certains cas de mélanome avancé ; les traitements de lymphocytes T, dont certains lancés par Penn, ont connu un succès spectaculaire contre la leucémie.

Mais la fondation de Parker est peu commune, car elle dit vouloir contrôler les brevets sur la recherche qu’elle finance et amener des traitements sur le marché.

« Et si nous avions un système dans lequel toute la [propriété intellectuelle] pourrait être partagée entre les scientifiques ? » a-t-il dit à Dateline NBC dans un programme diffusé en mai.

Traduction Thomas Jousse

Lire la suite sur MIT Technology Review